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2012年1月月FDA批準上市新藥ivacaftor
2012-02-01 17:54:01 來源:有機化學網 瀏覽:4920

 

罕見型囊性纖維化治療藥獲準

美國FDA于 1月31日批準Kalydeco(ivacaftor)治療一種囊性纖維化跨膜傳導調節因子(CFTR)基因G551D突變的罕見型囊性纖維化(CF),年齡6歲及以上患者。

CF是一種嚴重的遺傳性疾病,影響肺和其它器官,最終導致過早死亡。它是由于一種基因突變(缺陷)所致,該基因編碼在體內調節離子(如氯離子)和水的轉運的被稱為CFTR的一種蛋白質。氯化物和水轉運的缺陷導致形成稠厚的粘液并積聚在肺部、消化道及身體的其它部位,引起嚴重的呼吸道和消化道問題,以及其它并發癥,如感染和糖尿病。
    在美國約有3萬名CF患者,它是高加索人群最常見的致命遺傳性疾病。該人群約有4%或大約1200人罹患CF,他們有G551D突變。

FDA專員Margaret A. Hamburg博士指出:“Kalydeco是對有特定基因組分的患者靶向藥物個性化治療一個很好的例子,制藥公司和患者群體通力合作得以使Kalydeco開發獲得成功。”FDA啟動優先審查程序在大約3個月內審查和批準了Kalydeco。Kalydeco被確定為罕用藥。

G551D突變患者服用Kalydeco,每日兩次,隨含脂肪食物服用每天兩次,以利于更好發揮效果,并改善患者肺功能和CF的其它方面,如增加體重。

“Kalydeco是首個用于針對囊性纖維化病因,有缺陷的CFTR蛋白靶向治療藥物,”FDA藥物評價和研究中心主任Janet Woodcock博士表示:“這是治療囊性纖維化的一個突破,因為目前的治療方法只是著眼于這種遺傳性疾病的癥狀。”
    涉及213名患者的兩項為期48周安慰劑對照的臨床研究對Kalydeco治療G551D突變的CF患者的安全性和療效作了評價,一項患者年齡為12歲及以上;另外一項患者年齡為6歲至11歲。在這兩項研究中Kalydeco治療使肺功能顯著和持續改善。

Kalydeco僅對G551D突變CF患者有效。對于在CFTR基因中存在兩個F508突變拷貝的CF患者沒有效果。如果患者的突變狀態未知,應該先做FDA批準的CF突變試驗,以確定是否存在G551D突變,然后確定是否適合使用 Kalydeco治療。
    Kalydeco最常見的副作用包括上呼吸道感染、頭痛、胃痛、皮疹、腹瀉、和頭暈。
    Kalydeco又美國Vertex制藥公司生產。

英文名 VX 770
別名 Ivacaftor; N-[2,4-Bis(tert-butyl)-5-hydroxyphenyl]-1,4-dihydro-4-oxo-3-quinolinecarboxamide
產品名稱 VX 770; N-(2,4-二叔丁基-5-羥基苯基)-1,4-二氫-4-氧代-3-喹啉甲酰胺
copyRight
分子結構 VX 770, N-(2,4-二叔丁基-5-羥基苯基)-1,4-二氫-4-氧代-3-喹啉甲酰胺, CAS #: 873054-44-5
分子式 C24H28N2O3
分子量 392.49
CAS 登錄號 873054-44-5
 
物理化學性質
密度 1.187

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