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2016年9月FDA批準上市新藥eteplirsen依特普森
2016-09-20 07:11:15 來源:有機化學網 瀏覽:15933

2016年9月19日,FDA批準Sarepta公司的eteplirsen上市,用于治療杜氏肌營養不良癥(DMD)。

Sarepta是一家致力于開發創新RNA療法的公司,Eteplirsen是Sarepta開發的一種外顯子跳躍(exon-skipping)候選藥物,旨在通過產生一種功能性抗肌萎縮蛋白(dystrophin,Dys),解決導致DMD的根本原因。在DMD患者中開展的多個臨床試驗,已證明eteplirsen具有廣泛良好的安全性和耐受性,并恢復了Dys蛋白的表達。

Eteplirsen利用Sarepta新穎的磷酰二胺啉代低聚物(PMO)為基礎的化學和專有的外顯子跳躍技術,跳過Dys基因的51號外顯子,從而修復特定的基因突變。通過跳躍51號外顯子,eteplirsen可恢復基因的能力,產生一種較短、但仍具有功能的Dys蛋白,從而穩定或顯著減緩疾病的進程,延長并改善DMD患者的生活質量。51號外顯子突變約占DMD患者群體的13%。

 

eteplersen的CAS為 1173755-55-9

化學名為

RNA, (P-deoxy-P-(dimethylamino))(2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a5')(C-m5U- C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G), 5'-(P-(4-((2-(2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy)ethoxy)carbonyl)-1-piperazinyl)-N,N- dimethylphosphonamidate)

結構式為

 

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